Po Oliwierze z Wadowic, Zosia Pająk ze Skawinek jest drugim dzieckiem z powiatu wadowickiego chorym na SMA, któremu udało się zebrać 10 milionów złotych na najdroższy lek świata.

Rodzina Zosi postanowiła działać szybko, bo nie ma na co czekać. Przed świętami Zosia trafiła do Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w lublinie na badania, które mają ją ostatecznie zakwalifikować do podania terapii genowej Zolgensma.

Rodzina Zosi informuje, że na razie wszystko przebiega prawidłowo.

Jestem po pierwszych badaniach, wszystko jest w porządku! W piątek znów będę się widzieć z Panią doktor i kolejne badania:) Proszę Was o modlitwę, żeby wszystko udało się zgodnie z planem - napisąła kilka dni temu na portalu społecznościowym Aleksandra, ciocia Zosi, która przebywała z dziewczynką w Lublinie.

Zolgensma zalicza się do tzw. terapii genowych. W metodzie tej na procesy tworzenia białek przez organizm wpływa się za pomocą fragmentów DNA dostarczanych do komórek przez specjalnie spreparowane wirusy. W odróżnieniu od innych leków wystarczy pacjentowi podać jedną dawkę tego medykamentu. Lek podaje się jednorazowo we wlewie dożylnym trwającym ok. 1 godziny. Wlew powinien odbywać się w ośrodku klinicznym lub szpitalu, pod nadzorem lekarza z doświadczeniem w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni.

W tygodniu przed świętami terapię lekiem Zolgensma przeszedł w Lublinie Oliwier Koman z Wadowic. Teraz czas na Zosię. Jeśli to się uda, będzie to wyjątkowa sytuacja w Polsce, gdzie niemal w tym samym czasie dwoje dzieci wykluczonych z terapii genowej uzyska ją dzięki pomocy wolontariuszy i darczyńców.

Przypomnijmy. Pasek zbiórki na "najdroższy lek świata" dla Zosi zazielenił się 28 marca, dzięki decyzji bliskich ś.p. Nadii z Łodzi. Fundacja Siepomaga zgodnie z decyzją rodziców Nadii wpłaciła 1 990 000 zł. Trzyletnia Nadia z Łodzi niedawno zmarła nie doczekawszy się operacji ratującej życie. Ciężko chorowała, miała poważną wadę serca. Zbierano dla niej pieniądze na operację ratującą życie. Udało się uzbierać ponad 7 mln zł, ale niestety dziewczynka odeszła 7 marca. Środki na pomoc dla Nadii zostały na platformach zbiórkowych i rodzina dziewczynki zdecydowała, że zasilą inne zrzutki dla dzieci ciężko chorych.

Zosia ze Skawinek koło Lanckorony urodziła się 4 maja 2022 roku. Dzięki badaniom przesiewowym tuż po porodzie okazało się, że choruje na SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni. Od razu podjęto decyzję o podaniu refundowanego leku spowalniającego rozwój choroby. Zosia otrzymała go wprost do rdzenia kręgowego.

Niestety właśnie to działanie po kilku miesiącach zdyskwalifikowało ją w nowym programie rządowym. Chodzi o refundację lego Zolgensma, który podany w odpowiednim momencie w większości przypadków całkowicie leczy dzieci z SMA. Podanie leku jest bardzo drogie i kosztuje około 10 mln zł.