Joanna Ligęza i Artur Koman rodzice rocznego maluszka z Wadowic, który choruje na SMA, postanowili dalej dzielić się informacjami o przebiegu leczenia chłopca.

Historia Oliwiera Komana zainteresowała dziesiątki tysięcy osób w kraju. Na konto jego zbiorki swoje pieniądze wpłaciło 122 tysiące darczyńców. Ostatecznie z różnych zbiorek, w tym aukcji fundacji Siepomaga.pl (8,5 mln zł) udało się uzbierań 10 milionów złotych. Pieniądze mają zostać przeznaczone na zakup najdroższego leku świata zolgensma.

Aby uzyskać leczenie teriapią  zolgensma, maluch musi przejść badania i kwalifikację w Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym w Lublinie.

Badania mają rozpocząć się w tym tygodniu. Mama Oliwiera poinformowała, że malec czuje się dobrze.

Jeśli wszystko pójdzie dobrze, to w tym ośrodku zostanie mu podany lek, który może uratować mu życie.

Pamiętacie jak pisałem Wam kilka dni temu że po week jadę z rodzicami do Lublina ?? Ten dzień zbliża się wielkimi krokami .... Mama tak bardzo się martwi po uzbieraniu pieniążków na najdroższy lek świata czeka mnie seria badań..... ogromny stres .... by każde badanie wyszło prawidłowo. Proszę o modlitwę - napisała w imieniu synka Joanna Ligęza na portalu społecznościowym.

Oliwier Koman skończył 5 stycznia roczek. Chłopiec ma SMA typu 1 i ma już objawy choroby, musi być dotleniany i karmiony sondą dojelitową. Maluch choć nie załapał się na leczenie najdroższym medykamentem zolgensma i dlatego zbierano dla niego pieniądze, to jest regularnie leczony roztworem do wstrzykiwań spinraza.

Najdroższy lek świata zolgensma zalicza się do tzw. terapii genowych. W metodzie tej na procesy tworzenia białek przez organizm wpływa się za pomocą fragmentów DNA dostarczanych do komórek przez specjalnie spreparowane wirusy.

W odróżnieniu od innych leków wystarczy pacjentowi podać jedną dawkę tego medykamentu. Lek podaje się jednorazowo we wlewie dożylnym trwającym ok. 1 godziny. Wlew powinien odbywać się w ośrodku klinicznym lub szpitalu, pod nadzorem lekarza z doświadczeniem w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni.

W publikacji z 2022 roku lekarze niemieccy zaobserwowali wysoki efekt terapeutyczny terapii genowej u dzieci do 24 miesiąca życia i niepewny efekt u starszych dzieci. Obserwowana poprawa jest wyraźnie mniejsza u dzieci z bardziej zaawansowanym zanikiem tkanki mięśniowej.

Rdzeniowy zanik mięśni rozwinie się średnio u jednego na 7000 dzieci urodzonych w Polsce. Rocznie chorobę rozpoznaje się u ok. 50 dzieci – średnio w naszym kraju rodzi się jedno dziecko z SMA na tydzień. Rdzeniowy zanik mięśni objawia się między innymi: osłabieniem mięśni szkieletowych, niedowładem ruchowym, zaburzeniami odżywania oraz niewydolnością oddechową. Niektóre objawy występują niezależnie od wieku pacjenta i stopnia zaawansowania choroby.