Joanna Ligęza i Artur Koman rodzice rocznego maluszka z Wadowic, który choruje na SMA, postanowili dalej dzielić się informacjami o przebiegu leczenia chłopca.

Historia Oliwiera Komana zainteresowała dziesiątki tysięcy osób w kraju. Na konto jego zbiorki swoje pieniądze wpłaciło 122 tysiące darczyńców. Ostatecznie z różnych zbiorek, w tym aukcji fundacji Siepomaga.pl (8,5 mln zł) udało się uzbierań 10 milionów złotych. Pieniądze mają zostać przeznaczone na zakup najdroższego leku świata zolgensma.

Stąd też rodzice uznali zapewne, że będzie dobrze, by darczyńcy wiedzieli, co dzieje się z przekazanymi funduszami. Nie mają zamiaru niczego ukrywać.

W najnowszym wpisie na blogu Oliwiera pojawiła się wiadomość o następnym etapie leczenia.

Czytamy w niej, że chłopiec ostatnio chorował i był na antybiotyku. W środę, 3 stycznia, jedzie do Krakowa, by przyjąć kolejną dawkę leku spinraza oraz że rozpoczęły się starania o zakup najdroższego leku zolgensma, na który zbierano pieniądze.

Kończę dziś antybiotyk , czuje się znacznie lepiej. 4 stycznia jadę z rodzicami do szpitala w Krakowie .... podanie spinrazy... wiem że jestem Wojownikiem ale bardzo się boję. Mama mówi że to ostatni już raz. Dziś zaczynamy procedury związane z podaniem terapii genowej w Lublinie. Bo przecież to dzięki WAM otrzymam najdroższy lek świata - pisza w imieniu Oliwiera jako Oliwier jego najbliżsi.

Oliwier Koman kończy 5 stycznia roczek. Chłopiec ma SM typu 1 i ma już objawy choroby, musi być dotleniany i karmiony sondą dojelitową.

Maluch choć nie załapał się na leczenie najdroższym medykamentem zolgensma i dlatego zbierano dla niego pieniądze, to jest regularnie leczony roztworem do wstrzykiwań spinraza.

Ten lek jest również jednym z najdroższych leków świata. Cena katalogowa w Polsce to 330 000 zł za opakowanie. Dawki przypominające dziecko musi przyjmować co cztery miesiące. Od 1 stycznia 2019 r. Ministerstwo Zdrowia wprowadziło pełną refundację leku nusinersen (Spinraza), dzięki czemu wszyscy polscy pacjenci cierpiący na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) uzyskali bezpłatny dostęp do tego bardzo drogiego leku.

Aby uzyskać leczenie drugim lekiem zolgensma, maluch musi przejść badania i kwalifikację w Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym w Lublinie, gdzie podaje się ten lek.

Zolgensma zalicza się do tzw. terapii genowych. W metodzie tej na procesy tworzenia białek przez organizm wpływa się za pomocą fragmentów DNA dostarczanych do komórek przez specjalnie spreparowane wirusy.

W odróżnieniu od innych leków wystarczy pacjentowi podać jedną dawkę tego medykamentu. Lek podaje się jednorazowo we wlewie dożylnym trwającym ok. 1 godziny. Wlew powinien odbywać się w ośrodku klinicznym lub szpitalu, pod nadzorem lekarza z doświadczeniem w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni.

W publikacji z 2022 roku lekarze niemieccy zaobserwowali wysoki efekt terapeutyczny terapii genowej u dzieci do 24 miesiąca życia i niepewny efekt u starszych dzieci. Obserwowana poprawa jest wyraźnie mniejsza u dzieci z bardziej zaawansowanym zanikiem tkanki mięśniowej.

Rdzeniowy zanik mięśni rozwinie się średnio u jednego na 7000 dzieci urodzonych w Polsce. Rocznie chorobę rozpoznaje się u ok. 50 dzieci – średnio w naszym kraju rodzi się jedno dziecko z SMA na tydzień. Rdzeniowy zanik mięśni objawia się między innymi: osłabieniem mięśni szkieletowych, niedowładem ruchowym, zaburzeniami odżywania oraz niewydolnością oddechową. Niektóre objawy występują niezależnie od wieku pacjenta i stopnia zaawansowania choroby.